Actualizado 17/07/2009 01:58

Tratamiento neutraliza distrofia muscular en ratones

Por Julie Steenhuysen

CHICAGO (Reuters/EP) - Investigadores estadounidenses informaron el jueves que hallaron una forma de bloquear el flujo genético que causa una forma común de distrofia muscular.

Los ratones que recibieron un compuesto que neutraliza la actividad genética defectuosa recuperaron el uso de los músculos paralizados por la distrofia miotónica, indicó el equipo.

"No hemos corregido la anormalidad genética subyacente", dijo el doctor Charles Thornton, de la University of Rochester en Nueva York, cuyo estudio fue publicado en la revista Science.

"Lo que hemos hecho es que los genes se comporten de una determinada manera", indicó el experto en una entrevista telefónica.

La investigación dependió de una tecnología llamada "antisentido", que emplea moléculas sintéticas para bloquear la actividad de genes específicos. Varias compañías, como Isis Pharmaceuticals, desarrollaron medicamentos a partir de este enfoque.

Thornton dijo que a diferencia de muchas enfermedades hereditarias en las cuales los genes defectuosos generan problemas o falta de proteínas, la distrofia miotónica produce una forma tóxica de ácido ribonucleico (ARN), que porta instrucciones genéticas para crear proteínas.

En el caso de esta enfermedad, el ARN es tóxico para las células.

La distrofia muscular miotónica, que afecta a 40.000 personas sólo en Estados Unidos, se caracteriza por la incapacidad de relajar los músculos.

Thornton señaló que las personas con la enfermedad tienen todo para desarrollar un cuerpo saludable. "Es sólo que algunas proteínas se encuentran en la ubicación incorrecta", expresó el investigador.

Para solucionar esto, su equipo empleó "antisentido" para crear partes de material genético que apunten al ARN defectuoso. Generalmente esta tecnología destruye el ARN con problemas, pero los expertos diseñaron una molécula que simplemente neutralizaría el ARN tóxico.

"No queríamos destruirlo. Simplemente queríamos obtener algo que se adhiriera a él y liberar a las proteínas atascadas para que puedan realizar su trabajo", agregó Thornton.

Cuando inyectaron este compuesto en el tejido muscular de los ratones con distrofia miotónica, las proteínas estancadas fueron liberadas y retornaron a su función normal, lo que permitió a los músculos relajarse adecuadamente.

Thornton indicó que el estudio se muestra alentador para un nuevo tratamiento en los seres humanos, pero el equipo está buscando una forma mejor de llevar la terapia al cuerpo en lugar de inyectarlo directamente en los músculos afectados.